歌礼制药-B(01672.HK)公布，公司全资附属公司甘莱制药有限公司的ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的II期临床试验已完成首例患者给药。

　　该项II期临床试验(临床试验编号：NCT05190523)由三个ASC42药物治疗组(5mg、10mg和15mg)和一个安慰剂对照组组成，计划入组100名对熊去氧胆酸(UDCA)应答不佳或不耐受的患者，入组比例为1:1:1:1，疗程12周，预计将于2022年底前完成。

　　2021年11月，中国国家药品监督管理局批准了210例PBC患者的III期临床试验方案。II期临床试验完成后，甘莱将就相关的药品注册事宜(如药学和毒理学研究)与中国国家药监局进行沟通，之后随即启动III期试验。

　　ASC42是一款由公司完全自主研发、拥有全球知识产权、有望成为同类最佳的新型高效选择性非甾类法尼醇X受体(FXR)激动剂。ASC42美国I期临床试验数据显示，在人体有效剂量15mg、每日一次、为期14天的治疗过程中，未观察到瘙痒症状且FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19(FGF19)在给药第14天时的增幅高达1,780%。同时，低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)均值在15mg、每日一次、为期14天的治疗期间维持正常水平。

　　熊去氧胆酸(UDCA)是目前中国唯一获批的治疗PBC的药物。然而，约40%的PBC患者对UDCA应答不佳或不耐受。奥贝胆酸(OCA)是美国唯一获批用于治疗对UDCA不耐受或应答不佳的PBC患者的药物，未在中国获得批准。OCA治疗会导致患者的瘙痒症发生率增加，并引起LDL-C水平升高。有效剂量下未出现瘙痒症状且LDL-C均值维持正常水平使ASC42有望成为同类最佳的PBC候选药物。甘莱计划在完成中国II期临床试验后，随即在中国、美国和欧盟启动III期临床试验。

　　2010年中国流行病学研究显示，中国的PBC患者人数约为65.6万，其中40岁以上女性患者人数为44万。美国流行病学研究显示，2014年，美国的PBC患者人数约为12万。

（文章来源：格隆汇）