复旦大学附属儿科医院昨天举办了一场特殊患儿的出院庆祝活动。两名在上海疫情期间住院的罕见病儿童克服重重困难，接受来自外省市志愿者捐赠的造血干细胞，经移植治疗成功获得新生，顺利出院。

　　庆祝活动现场，血液科造血干细胞移植团队、临床免疫科医生护士纷纷为两位小勇士送上祝福，社工部的姐姐还给他们颁发了新生小勇士的奖杯。两位小勇士的家长感慨说道：回想起治疗期间经历的种种困难，得到了社会各方面、医护及社工的各种照护，真心感动。

　　两名患儿分别是9月龄悦悦(化名)和1岁半乐乐(化名)，两人出生后不久，就开始出现反复感染症状，多次住院、甚至手术。经复旦儿科的临床免疫科团队诊断明确：均属于原发性免疫缺陷病中的一类吞噬细胞缺陷疾病，分别是慢性肉芽肿病、先天性粒细胞缺乏症。

　　记者获悉，此类吞噬细胞缺陷疾病是罕见病，是由于先天遗传基因缺陷导致的中性粒细胞数量和功能缺陷，使身体无法抵御各种病原微生物感染，生后早期就开始出现各类感染症状，需要反复住院，预后较差，而造血干细胞移植是目前治愈此类罕见病的方法。

　　复旦儿科血液科的干细胞移植团队多年来致力于儿童罕见病的干细胞移植治疗，对上述两种疾病移植经验丰富。

　　但今年四、五月份上海疫情形势严峻，两例患儿移植经历了重重困难。虽然很幸运地在中华骨髓库找到了合适供者，但干细胞运到上海一路艰难。中华红十字会骨髓库经过细致联络工作，志愿者和干细胞采集医院克服阻碍，在社会各界的帮助下，挽救生命的干细胞最终顺利运送到复旦儿科。

　　为了患儿安全，疫情期间血液科王宏胜主任、钱晓文主任和医生、护士和护工长期闭环住在科室里，以此保证患儿正常医疗。两名患儿在移植舱内治疗，不方便与外界家属联系，血液科工作人员精心准备食物、衣物，同时贴心的生活照护。最终，整个移植过程非常顺利，移植后各项指标恢复良好，供者健康干细胞取代了之前的免疫缺陷细胞，获得新生顺利出院。

　　记者获悉，复旦大学附属儿科医院作为上海市新冠定点医院，疫情期间派驻金山公卫医疗队、仁济南院医疗队和复旦儿科本部医疗队开展上海市新冠患儿救治，为打赢大上海保卫战作出了贡献。作为国家儿童医学中心，复旦儿科还肩负来自全国的疑难罕见病及重症患儿救治任务，由翟晓文副院长领衔的造血干细胞移植多学科团队，多年来致力于儿科罕见病(特别是儿童原发性免疫缺陷病、遗传代谢病)的移植工作，其中极早发型炎症性肠病、DOCK8基因缺陷病、LRBA基因缺陷病和STAT3基因缺陷病等多种疾病均为国内首例干细胞移植成功案例，为很多罕见病患儿及其家庭带来了治愈希望。

（文章来源：上观新闻）